希少難病医薬品開発を支える法律

希少難病医薬品開発を支える法律

アメリカの希少難病医薬品法とは

– アメリカの希少難病医薬品法とはアメリカの希少難病医薬品法は、正式には希少医薬品法（Orphan Drug ActP.L.97−414）と呼ばれ、1983年1月に制定された後、何度か改正を重ねている法律です。この法律は、アメリカ食品医薬品局（FDA）が管轄し、患者数が少ない希少疾病の治療薬開発を促進することを目的としています。日本ではあまり馴染みのない「希少疾病」とは、特定の国や地域において、患者数が少ない疾患のことを指します。アメリカでは、人口20万人以下の疾病がこれに該当します。これらの病気は、患者数が少ないため、製薬会社にとっては治療薬を開発しても、開発費を回収できるだけの利益が見込めないという問題がありました。 そこで、この法律では、希少疾病の治療薬開発に対して、様々な優遇措置を設けています。例えば、開発資金の助成や税制上の優遇、開発データの保護期間の延長などです。これらの措置によって、製薬会社が希少疾病の治療薬開発に積極的に取り組むことを促し、結果として、患者数の少ない病気の治療法開発が進むことが期待されています。興味深いことに、法律の条文の中では、「希少医薬品」や「希少疾病」といった言葉は直接的には使用されていません。その代わりに、「希少疾病やその状態」といった表現を用いることで、より広範な疾患や症状を対象としている点が特徴です。

希少疾病治療薬開発を促進する制度

人があまりかからない病気の治療薬を作ることは、多くの費用と時間がかかる難しい仕事です。そこで、新しい薬を作る人たちを応援するために、特別な法律が作られました。

この法律では、新しい薬を作った会社に対して、一定期間、その薬だけを売る権利が与えられます。これは、他の会社が同じ効果を持つ薬を販売することを禁止するもので、日本では10年間、アメリカでは7年間となっています。

この制度によって、新しい薬を作った会社は、安心して研究開発費を回収し、次の新しい薬の開発に投資することができます。そして、この循環が、より多くの人の命を救うことに繋がっていくのです。

税制面や臨床試験費用の支援

– 税制面や臨床試験費用の支援希少疾病の治療薬開発には、市場独占権以外にも、国による様々な支援が用意されています。その中でも特に、企業の負担を大きく軽減するのが、税制面の優遇措置と臨床試験費用の支援プログラムです。新薬開発には、長い年月と莫大な費用がかかります。これは、希少疾病の治療薬開発においても例外ではありません。むしろ、患者数が少ない希少疾病の場合は、薬の効果や安全性を確認するための臨床試験の被験者集めが難航し、開発期間が長期化する傾向があります。さらに、開発した治療薬が上市できたとしても、患者数が限られているため、従来の医薬品と比べて販売量が少なくなりがちです。そのため、希少疾病の治療薬開発は、多額の投資が必要となるにも関わらず、必ずしも採算が取れるとは限らないという大きな課題を抱えています。このような状況を打開するために、国は税制面や臨床試験費用に対して、様々な支援制度を設けています。具体的には、研究開発費用の税額控除や、臨床試験実施にかかる費用の助成などが挙げられます。これらの支援を受けることで、企業は希少疾病の治療薬開発に伴う経済的なリスクを軽減し、研究開発により多くの資源を投入できるようになります。結果として、企業は社会的責任を果たしながら、希少疾病に苦しむ患者さんのために、有効な治療薬を一日でも早く届けられるよう、開発に専念することができるのです。